一、大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性淋巴细胞白血病11例分析（论文文献综述）
林晓媛[1]（2021）在《大剂量阿糖胞苷巩固治疗急性髓性白血病的效果》文中进行了进一步梳理目的探讨大剂量阿糖胞苷巩固治疗急性髓性白血病患者的临床效果。方法选取2014年1月至2017年1月南阳医学高等专科学校第一附属医院临床收治的70例急性髓性白血病患者为研究对象,根据随机数字表法将患者分成研究组（给予大剂量阿糖胞苷治疗）和对照组（给予常规治疗）,每组35例。对两组患者治疗1年、2年、3年后的生存率和中位存活时间、白细胞下降时间、血小板降低时间以及不良反应发生情况进行观察和比较。结果研究组治疗2年后生存率和治疗3年后生存率均高于对照组,差异有统计学意义（P <0.05）;研究组存活时间长于对照组,差异有统计学意义（P <0.05）,研究组白细胞减少时间和血小板减少时间均短于对照组,差异有统计学意义（P <0.05）。研究组骨髓抑制和恶心呕吐发生率分别为100%（35/35）和100%（35/35）,高于对照组[31.43%（11/35）和71.43%（25/35）],差异有统计学意义（P <0.05）。结论采用大剂量阿糖胞苷巩固治疗急性髓性白血病,能够提高患者近3年生存率,提高临床疗效,但要对患者用药的不良反应给予早期积极的预防和干预。
中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会,中国医师协会肿瘤医师分会,中国医疗保健国际交流促进会肿瘤内科分会[2]（2021）在《中国淋巴瘤治疗指南（2021年版）》文中认为淋巴瘤是中国常见的恶性肿瘤之一。2020年中国新发霍奇金淋巴瘤6 829例, 死亡2 807例;新发非霍奇金淋巴瘤92 834例, 死亡54 351例。淋巴瘤病理类型复杂, 异质性强, 治疗原则各有不同。近年来, 随着人们对淋巴瘤本质认识的不断深入, 淋巴瘤在诊断和治疗方面出现了很多新的研究结果, 患者生存得到了改善。为了及时反映国内外淋巴瘤治疗领域的进展, 进一步提高中国淋巴瘤的规范化诊断和治疗水平, 中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会、中国医师协会肿瘤医师分会和中国医疗保健国际交流促进会肿瘤内科分会组织专家编写了中国淋巴瘤治疗指南（2021年版）。
丁洁[3]（2021）在《去甲氧柔红霉素与柔红霉素联合阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病的疗效分析及预后因素研究》文中进行了进一步梳理目的:深入探索去甲氧柔红霉素（idarubicin,IDA）在成人急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）治疗中的价值,分析比较IDA与柔红霉素（daunorubicin,DNR）联合阿糖胞苷（cytarabine,Ara-C）在成人初治AML患者中的治疗反应及预后,为临床医生优化AML患者的治疗策略提供参考依据。方法:回顾性分析2009年1月-2018年12月期间长海医院血液科668例初治AML（非M3型）患者的临床资料和实验室检查结果。根据患者诱导化疗方案不同分为IA（IDA+Ara-C）组（n=303例）和DA（DNR+Ara-C）组（n=365例）。IA组用药方法:IDA 10-12mg/m2/d,静脉滴注,第1～3天,Ara-C 100 mg/m2/d,分2次持续静脉滴注3-5h,第1～7天;DA组用药方法:DNR 45-60mg/m2/d,静脉滴注,第1～3天,Ara-C 100mg/m2/d,分2次持续静脉滴注3-5h,第1～7天。治疗一疗程后如果获得部分缓解或原始细胞比例下降≧60%,重复原方案一疗程,如果第二个疗程仍未取得完全缓解,则视为治疗无效,换用其他化疗方案。1个疗程获得CR患者继续采用原方案再巩固1个疗程,缓解后治疗均采用大剂量Ara-C 3～4个疗程。治疗过程中动态监测患者的微小残留白血病（minimal residual disease,MRD）,经化疗骨髓完全缓解后部分患者行异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）,两组患者治疗结束后均完成36个月随访。对218例患者（IA组92例,DA组126例）应用多参数流式细胞术（multiparameter flow cytometry,MFC）检测MRD,MFC对MRD的监测通常基于白血病相关免疫表型（leukemia-related immunophenotypes,LAIPs）进行分析。当患者诱导缓解治疗完全缓解（complete response,CR）后,抽取患者的骨髓标本进行流式细胞学数据采集。对于定期巩固化疗的患者,每1-3个月监测MRD水平。当检测MRD水平≥0.001,则定义为MRD阳性,否则MRD为阴性。100例患者在骨髓CR后进行了造血干细胞移植。根据供者来源分为同胞全相合供者、亲缘单倍体供者和无关供者,移植前应用BUCY方案或FBA方案进行预处理,若供体为同胞全相合不加ATG（抗人胸腺淋巴细胞球蛋白）,有位点不合都要加ATG预防GVHD。研究分析比较两种化疗方案（IA、DA）在AML患者中的客观缓解率（objective response,ORR）、无进展生存（progression-free survival,PFS）、总生存期（total survival,OS）、不良反应等的差异;通过检测两组患者骨髓中的MRD研究两组患者MRD与预后的关系;以及分析比较移植后两组患者的PFS、OS。本研究中所有数据均采用SPSS22.0软件处理。结果:（1）IA组诱导治疗后CR率为70.63%、PR率为9.24%,ORR率为79.87%,DA组诱导治疗后CR率为56.99%、PR率为13.15%,ORR率为70.14%,IA组患者的CR及ORR均高于DA组。（2）按细胞遗传学危险度分组,三组间CR率按低、中、高危呈下降趋势,但差异无统计学意义（P>0.05）。按综合预后危险度分组,IA组患者预后良好组的CR及ORR高于DA组,两组患者预后中等、不良的ORR比较差异无统计学意义（P>0.05）。（3）根据患者年龄,以60岁为界限,IA患者<60岁患者261例,DA组<60岁患者340例,<60岁患者的CR率IA组明显高于DA组（P<0.05）;IA组和DA组≥60岁ORR比较无统计学意义（P>0.05）。（4）依据FAB分型比较M1M2亚型与M4M5亚型的疗效,IA组M1+M2亚型患者有107例,M4+M5亚型患者有181例;DA组M1+M2亚型患者有142例,M4+M5亚型患者有207例。M1+M2亚型患者经诱导治疗后IA组CR率、ORR均高于DA组（P<0.05）;而M4+M5亚型患者IA组CR率高于DA组（P<0.05）,IA组和DA组ORR比较无统计学意义（P>0.05）。（5）根据患者治疗疗程数,以第1疗程为界限,进行分层比较,IA组第1疗程后的CR率高于DA组,差异均具有统计学意义（P<0.05）。第2疗程后IA组和DA组的CR率、ORR比较无统计学意义（P>0.05）。（6）两组患者在诱导缓解治疗期间,毒副反应主要表现为骨髓抑制、心脏毒性、肺部感染、上呼吸道感染、真菌感染,两组之间比较,差异均无统计学意义（P>0.05）;IA组患者后续中枢神经系统浸润发生率低于DA组（P<0.05）。（7）IA组患者中位OS为26.30个月,DA组患者中位OS为15.68个月,两组比较,差异均具有统计学意义（P=0.007）。IA组患者中位PFS为19.16个月,DA组患者中位PFS为13.82个月,两组比较具有统计学意义（P=0.028）。（8）由于两组第一个疗程CR的患者无病生存较多,数据中删失比例较高,导致无法估算中位生存时间。第二个疗程达CR的IA组患者中位OS为25.50个月,DA组患者中位OS为16.38个月,两组比较,差异均具有统计学意义（P=0.0119）;IA组患者中位PFS为17.27个月,DA组患者中位PFS为10.78个月,两组比较差异具有统计学意义（P=0.0128）。（9）DA组经诱导缓解达CR的患者有126例,IA组经诱导缓解后达CR的患者有92例。两组患者经1-2疗程的诱导化疗后骨髓达CR后进行MRD检测,DA组患者经诱导缓解达CR后平均MRD阳性细胞水平为1.35%（0-3.78%）,MRD阳性者80例（63.49%）,MRD阴性者46例（36.51%）。IA组患者经诱导缓解CR后平均MRD阳性细胞水平为0.93%（0-3.76%）,MRD阳性者49例（53.26%）,MRD阴性者43例（46.74%）;两组患者经诱导化疗达CR后进行2个疗程巩固治疗后检测MRD,DA组患者巩固治疗后平均MRD阳性细胞水平为0.62%（0-3.69%）,MRD阳性者59例（46.83%）,MRD阴性者67例（53.17%）。IA组患者巩固治疗后平均MRD阳性细胞水平为0.31%（0-3.65%）,MRD阳性者36例（39.13%）,MRD阴性者56例（60.87%）。DA检测患者中有43例确诊骨髓复发,IA检测患者中有21例确诊骨髓复发。（10）两组治疗方案患者中,不论性别、年龄以及疗效,MRD<0.001组复发例数均少于MRD≥0.001组,但两组患者的复发率与性别、年龄以及是否难治均无关（P>0.05）。（11）IA组患者中共有21例复发,其中6个月内无复发患者,7-12个月内有10例复发,超过12个月复发的有11例。IA方案组MRD<0.001的患者无进展生存期为22.5月,而MRD≥0.001的患者无进展生存期为14.0月,MRD阴性的患者PFS明显长于MRD阳性患者（P<0.001）;DA组患者中共有43例复发,其中6个月内复发患者有2例,7-12个月内有20例复发,超过12个月复发的患者有21例。DA方案组MRD<0.001的患者无进展生存期为16.5月,而MRD≥0.001的患者无进展生存期为6.3月,MRD阴性的患者PFS也显着长于MRD阳性患者（P<0.001）。（12）两组患者中进行骨髓移植的患者性别、年龄、供体类型、预处理方案、MRD数值比较差异均无统计学意义（P>0.05）。（13）通过采用单因素分析及Cox比例风险模型进行多因素分析,发现移植前预处理方案、供者类型、性别都不是影响患者移植后预后的因素,只有MRD是影响患者移植后OS的因素（P=0.042）。（14）移植后两组患者中MRD<1%的亚组共71例患者,所有患者在随访期内未发生死亡或复发事件,故无法估算IA组和DA组的中位生存时间,且无法进行组间生存曲线的比较。而MRD≥1%的亚组中,IA组患者中位OS为13个月,DA组患者中位OS为11个月,两组比较,差异具有统计学意义（P=0.043）。IA组患者中位PFS为10个月,DA组患者中位PFS为8个月,两组具有统计学意义（P=0.012）。结论:（1）与DA方案比较,IA方案诱导治疗成人初发AML具有更高的缓解率,而且不增加治疗相关毒副反应。（2）IA方案可延长AML患者的OS和PFS,减少后续中枢神经系统白血病细胞的浸润。（3）治疗后MRD的水平与患者的骨髓复发存在高度相关性,对于行allo-HSCT患者,为了患者获得更好的治疗效果,应尽量在预处理前使患者的MRD<0.01。（4）采用IA方案诱导治疗的AML患者获益将延续至allo-HSCT后的OS和PFS。
韦润红[4]（2021）在《中等剂量阿糖胞苷辅助柔红霉素静注治疗儿童急性髓系白血病的临床疗效》文中研究表明目的探讨中等剂量阿糖胞苷辅助柔红霉素静注治疗儿童急性髓系白血病（AML）临床疗效。方法回顾性分析河南省中医院2015年5月—2017年4月收治的84例AML患儿临床资料,根据阿糖胞苷使用剂量不同分为高等剂量组（n=24）、中等剂量组（n=28）、低等剂量组（n=32）。统计比较3组治疗前、治疗3个疗程后碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）、血管内皮生长因子（VEGF）水平、总缓解率（ORR）、不良反应发生率及1年、3年总生存率（OS）。结果中等剂量组、高等剂量组ORR高于低等剂量组（P<0.05）;治疗3个疗程后3组bFGF、VEGF水平均较治疗前降低,且中等剂量组、高等剂量组bFGF、VEGF水平低于低等剂量组（P<0.05）;低等剂量组、中等剂量组不良反应发生率低于高等剂量组（P<0.05）;中等剂量组、高等剂量组3年OS高于低等剂量组（P<0.05）。结论中等剂量阿糖胞苷辅助柔红霉素静注治疗儿童AML临床疗效显着,不良反应发生率低,有助于延长患儿生存周期,值得临床推广应用。
杨帆[5]（2020）在《达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中国患儿中的有效性、安全性及药代动力学研究》文中进行了进一步梳理研究背景儿童急性髓系白血病的预后在过去的几十年里有了很大的改善,总体长期生存率约为60%,然而复发仍然是治疗失败的主要原因。核心结合因子急性髓系白血病是急性髓系白血病最常见的细胞遗传学亚型之一,在现有的治疗方案下有约20%的核心结合因子急性髓系白血病患儿出现停药后复发。近年来,达沙替尼已开始被尝试用在核心结合因子急性髓细胞白血病的治疗,但是由于缺乏系统性临床研究,临床相关数据有限,目前在核心结合因子急性髓细胞白血病的治疗中的使用仍属于超说明书用药。达沙替尼治疗窗不明确,儿童体内药代动力学过程尚未得到完整的研究,因此国内外尚未有达沙替尼在儿童核心结合因子急性髓系白血病治疗中的个体化用药方案。探索适用于CBF-AML儿童患者的达沙替尼给药剂量,为开展达沙替尼在CBF-AML儿童患者中的Ⅲ期试验提供依据。评价达沙替尼在CBF-AML儿童患者中的有效性、安全性以及药代动力学。本研究的切入点是:优化达沙替尼在治疗儿科核心结合因子急性髓系白血病患者中的合理用药方案,对达沙替尼在儿科患者中的临床应用进行有效性和安全性评价,同时评估对达沙替尼在核心结合因子急性髓系白血病儿科患者体内处置过程的影响要素。目前,已有关于达沙替尼的临床前和临床研究证明了其在核心结合因子急性髓系白血病的有效性。体外实验表明,达沙替尼联合柔红霉素可以显着延长急性髓系白血病干细胞的生存期且使化疗药物具有更好的靶向性。此外,急性髓系白血病小鼠模型的体内有效性研究表明,单剂量达沙替尼可以延长患病小鼠的生存期,而且还可以与阿糖胞苷发挥协同作用。达沙替尼在成人患者中达沙替尼联合常规化疗方案治疗核心结合因子急性髓系白血病,结果与历史对照组进行比较发现使用达沙替尼可以达到更高的肿瘤缓解率,没有发生严重不良事件。越来越多的证据表明达沙替尼是一种很有前途的治疗儿童核心结合因子急性髓系白血病的靶向抗肿瘤药物。然而,需要更多高水平临床研究来证明达沙替尼在儿童核心结合因子急性髓系白血病中的有效性、安全性。目的由于目前有关达沙替尼用于核心结合因子急性髓系白血病治疗的有效性以及安全性尚未得到证实,临床应用缺乏合理的给药方案。本研究的目的是探索适用于CBF-AML儿童患者的达沙替尼给药剂量,评估达沙替尼在核心结合因子急性髓系白血病中应用的有效性和安全性,为开展达沙替尼在CBF-AML儿童患者中的Ⅲ期试验提供依据。目前,针对达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中的药代动力学研究尚不完善,只有成人相关的药代动力学数据。本研究的另一目的旨在探究影响达沙替尼在核心结合因子急性髓系白血病患者体内药代动力学个体差异的关键因素,建立达沙替尼在核心结合因子急性髓系白血病患者中的群体药代动力学模型。方法本研究是前瞻性的临床观察研究。诊断为核心结合因子急性髓系白血病儿童患者接受达沙替尼（60-80mg/m2）联合常规化疗方案进行治疗,评估患者的有效性及安全性。其中有效性指标包括:患者的完全缓解率、完全分子学反应率和复发率;安全性指标为在治疗期间各项不良反应的发生率。收集应用达沙替尼治疗的核心结合因子急性髓系白血病患者血液样本,采用LC-MS/MS测定达沙替尼血药浓度,应用NONMEM软件建立群体药代动力学模型。结果共20例患者完成了试验,平均年龄为9.76（标准差3.26）岁。有19名患者达到完全缓解,14名患者达到完全分子学缓解,完全缓解率和完全分子学反应率分别为95%和70%,19例完全缓解的患者中观察到3例复发病例复发率为16%。在达沙替尼治疗期间,有一例患者发生3-4级血液学不良反应;其他不良反应均比较轻微,例如恶心呕吐、肢体疼痛和皮疹,所有患者均未因为不良反应的发生而停止使用达沙替尼进行治疗。共20名核心结合因子急性髓系白血病患者的数据被用于群体药代动力学分析。二室模型最符合核心结合因子急性髓系白血病患者的达沙替尼数据。协变量分析表明,体重、体表面积、性别和年龄不会影响达沙替尼清除率、表观分布容积和吸收速率常数,对比不同剂量下的体内暴露量发现,当达沙替尼给药剂量为80mg/m2时,可以达到和成人相似的暴露量。结论研究表明达沙替尼能够有效治疗核心结合因子急性髓系白血病,且耐受良好。在核心结合因子急性髓系白血病患者中建立了达沙替尼的群体药代动力学模型,本研究的达沙替尼的峰浓度、暴露量和清除率与前期在儿童和成人患者中各个剂量水平下的药代动力学研究结果相比均无明显差异。
李姗姗[6]（2020）在《儿童急性淋巴细胞白血病治疗疗效分析》文中研究表明目的本课题通过回顾性分析我院儿童急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL）患者的临床资料,评估本院急性淋巴细胞白血病患儿的治疗疗效,研究相关影响因素,进一步提高我院儿童ALL治疗水平。方法收集郑州大学第三附属医院2008年1月至2015年1月收治的儿童急性淋巴细胞白血病病例418例,总结患儿初次就诊时的临床资料,随访患儿的治疗疗效及生存状态,进行统计学分析,并与国内报道数据进行分析对比。结果418例患儿中,69例放弃治疗,349例于我院接受多药联合化疗,采用化疗方案为中国《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗建议（第三次修订草案）—2006年》[1],简称2006方案,早期诱导缓解率为95.8%,治疗相关性死亡率为6.0%（21/349）,诱导期死亡率为3.7%（13/349）,感染相关性死亡率为4.6%（16/349）。复发率为10.0%（36/349）,低危组、中危组、高危组5年OS分别为:（90.6±3.0）%、（84.0±4.5）%、（71.8±6.8）%,不同危险度分组间总体生存率存在差异（P=0.024）;低危组、中危组、高危组5年EFS分别为:（89.6±3.1）%、（80.9±4.7）%、（68.9±5.8）%,不同危险度分组间无事件生存率存在差异（P=0.003）。5年总体生存率为（87.1±2.2）%,5年总体无事件生存率为（81.2±2.6）%。结论（1）我院儿童ALL早期治疗疗效显着,早期诱导缓解率达95.8%;（2）我院儿童ALL治疗缓解后,中位随访时间84个月,5年复发率仅为10.0%,与国内先进协作组报道数据相符;（3）我院儿童ALL治疗后5年无事件生存率可达（81.2±2.6）%,治疗疗效满意;（4）我院儿童ALL治疗相关性死亡率为6.0%,其中76.2%与感染相关,61.9%死于诱导治疗期间,治疗相关并发症是影响我院ALL患儿治疗疗效的主要因素,而感染是治疗过程中最常见的致死因素,所以如何预防感染,如何控制感染,是进一步提高我院ALL治疗疗效所面临的重要问题。
黄走方[7]（2020）在《成人急性淋巴细胞白血病的整体治疗 ——BDHALL2000 02/03方案研究总结》文中研究表明研究目的:探讨不同预后分层的急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）患者第1次缓解（the first complete remission,CR1）期的最佳缓解后治疗方式。材料和方法:分析入组BDHALL2000 02方案和03方案的ALL患者临床资料、治疗和生存随访情况。骨髓标本MRD检测在每疗程结束后采用多色流式细胞术分析。结果:入组病例中位年龄24岁（范围:15～59岁）。首疗程CR率88.5%,B-ALL优于T-ALL（90.3%对80.4%）。163例完成强化治疗或移植,其中45例接受异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT）,25例完成强化化疗,93例接受自体造血干细胞移植（autograft hematopoietic stem cell transplantation,AHSCT）。对费城染色体阴性ALL患者进行意向性分析。单因素分析显示与RFS不良预后相关的指标有高白细胞、T-ALL、化疗、MRD阳性,多因素分析显示治疗方式、MRD阳性是RFS独立的预后因素。在标危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为未达到/未达到/24月（P=0.015）,中位EFS分别为未达到/25月/24月（P=0.028）,中位OS分别为未达到/40月/34月（P=0.031）。标危组AHSCT治疗具有 EFS、OS 优势（AHSCT vs.allo-HSCT,P=0.045,P=0.035;AHSCT vs.化疗,P=0.008,P=0.030）。allo-HSCT 与 AHSCT 相比,RFS 无显着差异。在高危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为41月/未达到/42月,中位EFS分别为56月/未达到/42月,中位OS分别为56月/未达到/48月。在极高危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为44月/未达到/19月,中位EFS分别为44月/48月/19月,中位OS分别为59月/57月/36月。高危组和极高危组在3种治疗组的RFS、EFS、OS均无统计学差异。费城染色体阳性ALL患者中,3例仅接受化疗病例均经历复发,Allo-HSCT的 5 年 RFS/EFS/OS 分别为70.4%/48.1%/52.1%,AHSCT 的 5 年 RFS/EFS/OS分别为 50.0%/50.0%/45.0%。allo-HSCT 与 AHSCT 相比,RFS/EFS/OS 无统计学差异。有完整MRD资料的1 11例患者中,诱导治疗和强化治疗达MRD阴性患者的RFS获益于AHSCT和allo-HSCT,而MRD阳性患者中,allo-HSCT的RFS优于AHSCT和化疗。全组病例治疗相关死亡14例（5.5%）,其中12例死于感染,占死亡病例的85.7%。死亡发生分别在:诱导期4例（28.6%）,早期强化阶段1例（7.1%）,allo-HSCT 后 9例（64.3%）。结论:通过规范诱导、早期强化巩固治疗,根据预后分层进行AHSCT或allo-HSCT可以显着改善成人ALL患者的生存。在治疗过程中动态监测MRD,并结合诊断时的预后分层可以更好的指导后续治疗选择。BDHALL2000 02/03方案安全可控。
田月月,吴明远[8]（2020）在《新生儿早发型败血症高危因素与预防的研究进展》文中指出新生儿早发型败血症（early onset sepsis,EOS）一般是指出生72小时内发生的败血症,美国疾病预防控制中心将出生后1周内发生的B族链球菌（group B streptococcus,GBS）感染也纳入早发型感染的范畴[1]。新生儿EOS的总体发病率约为1/1000活产儿[2],目前仍是新生儿患病和死亡的重要原因[3-4]。EOS发病风险主要与围生期的母婴因素相关。由于新生儿EOS的
宋艺凡,李娟[9]（2020）在《动脉导管未闭对超低出生体质量儿脏器功能的影响》文中进行了进一步梳理动脉导管是主动脉降部与左肺动脉根部之间维持胎儿期特殊血液循环的正常通道,新生儿出生后随着胎盘剥离和呼吸建立而逐渐闭合。新生儿出生后动脉导管开放持续72小时以上即为动脉导管未闭（patent ductus arteriosus,PDA）[1]。PDA是早产儿常见的心脏异常,发生率随胎龄和出生体质量降低而
李晓侨,巩纯秀[10]（2020）在《胱氨酸贮积症诊疗进展》文中研究说明胱氨酸贮积症（cystinosis）是一种罕见的常染色体隐性遗传的全身系统性疾病。在某些文献中也被称为Lignac-Fanconi综合征[1]。胱氨酸贮积症导致溶酶体储存障碍,使得胱氨酸在细胞的溶酶体中蓄积。胱氨酸结晶作为其病理标志物,累积于全身细胞和组织中。根据影响CTNS基因变异的严重程度及发病年龄,胱氨酸贮积症可分为三种类型:婴儿肾病型、青少年肾病型及非肾性眼病型。近年来,国外学者对胱氨酸贮积症的发病情况、临床表现、诊断、治疗措施及未来前景和有待解决的问题进行了归纳的总结[1-2],而我国对于该病的相关报道较少,尤其在治疗方面。现对胱氨酸贮积症的临床症状谱,诊断和治疗方案作一
二、大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性淋巴细胞白血病11例分析（论文开题报告）
（1）论文研究背景及目的
此处内容要求：
首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景，再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题，并提出你的论文准备的观点或解决方法。
写法范例：
本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。
（2）本文研究方法
调查法：该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。
观察法：用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。
实验法：通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。
文献研究法：通过调查文献来获得资料，从而全面的、正确的了解掌握研究方法。
实证研究法：依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。
定性分析法：对研究对象进行“质”的方面的研究，这个方法需要计算的数据较少。
定量分析法：通过具体的数字，使人们对研究对象的认识进一步精确化。
跨学科研究法：运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。
功能分析法：这是社会科学用来分析社会现象的一种方法，从某一功能出发研究多个方面的影响。
模拟法：通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。
三、大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性淋巴细胞白血病11例分析（论文提纲范文）
（1）大剂量阿糖胞苷巩固治疗急性髓性白血病的效果（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 一般资料: |
| 1.2 治疗方法: |
| 1.3 观察指标: |
| 1.4 统计学方法: |
| 2 结果 |
| 2.1 两组近3年无病生存情况比较: |
| 2.2 两组临床相关指标比较: |
| 2.3 两组不良反应发生情况比较: |
| 3 讨论 |
（3）去甲氧柔红霉素与柔红霉素联合阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病的疗效分析及预后因素研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 中英文缩略词对照表 |
| 第一章 前言 |
| 一、课题的来源、研究目的和意义 |
| 二、国内外研究进展 |
| (一)AML发病机制研究进展 |
| (二)去甲氧柔红霉素在初诊AML治疗中的研究现状 |
| 三、本研究的主要内容 |
| 第二章 资料与方法 |
| 一、临床资料 |
| (一)研究对象 |
| (二)危险程度、综合预后的分级标准 |
| 二、方法 |
| (一)DA组、IA组诱导及巩固治疗方法 |
| (二)MRD检测与分析 |
| (三)异基因造血干细胞移植患者的治疗方法 |
| 三、观察指标 |
| (一)疗效率评价 |
| (二)MRD检测与分析 |
| (三)移植患者的疗效评价 |
| (四)毒副反应发生率 |
| (五)治疗后随访 |
| 四、统计学方法 |
| 第三章 结果 |
| 一、两组疗效比较 |
| 二、两组按细胞遗传学危险度分组和综合预后危险度分组缓解率比较 |
| 三、两组患者不同年龄治疗效果比较 |
| 四、两组FAB分型疗效比较 |
| 五、两组患者不同诱导缓解疗程后的治疗效果比较 |
| 六、两组患者毒副反应比较 |
| 七、两组患者预后情况比较 |
| (一)两组患者OS及PFS比较 |
| (二)两组第一疗程 CR和第二疗程 CR患者OS及 PFS比较 |
| 八、两组患者MRD检测及预后 |
| (一)两组患者不同治疗时间MRD阳性病例数和临床复发病例数 |
| (二)两组患者复发与MRD的关系 |
| (三)两组患者复发时间与MRD的关系 |
| 九、两组患者异基因造血干细胞移植后预后比较 |
| (一)两组患者一般情况比较 |
| (二)影响移植患者预后的因素分析 |
| (三)移植后两组患者OS及PFS比较 |
| 第四章 讨论 |
| 一、IA、DA化疗方案在成人AML患者中的疗效比较 |
| 二、IA、DA化疗方案在AML患者中的毒副反应及预后分析 |
| 三、AML患者诱导治疗CR后微小残留白血病对预后的影响 |
| 四、allo-HSCT前 MRD的水平对移植后预后的影响 |
| 第五章 小结 |
| 参考文献 |
| 综述 成人急性髓系白血病靶向及干细胞治疗预后研究新进展 |
| 参考文献 |
| 攻读学位期间发表论文 |
| 致谢 |
（4）中等剂量阿糖胞苷辅助柔红霉素静注治疗儿童急性髓系白血病的临床疗效（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 一般资料 |
| 1.2 选取标准 |
| 1.3 方法 |
| 1.4 疗效评估标准 |
| 1.5 观察指标 |
| 1.6 统计学分析 |
| 2 结 果 |
| 2.1 ORR |
| 2.2 bFGF、VEGF水平 |
| 2.2 不良反应发生率 |
| 2.3 1年、3年OS |
| 3 讨 论 |
（5）达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中国患儿中的有效性、安全性及药代动力学研究（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| ABSTRACT |
| 符号说明 |
| 第一章 前言 |
| 1. 疾病背景 |
| 1.1 核心结合因子急性髓系白血病及其发病机制 |
| 1.2 核心结合因子急性髓系白血病的治疗 |
| 2. 达沙替尼基本信息 |
| 2.1 理化性质 |
| 2.2 作用机制 |
| 2.3 适应症及用法用量 |
| 2.4 药代动力学 |
| 2.5 不良反应 |
| 3. 达沙替尼药代动力学研究的必要性 |
| 3.1 达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中的相关研究进展 |
| 3.2 达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病患儿中研究的必要性 |
| 3.3 研究的切入点及意义 |
| 第二章 达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中国患儿中的安全性、有效性研究 |
| 1. 研究设计 |
| 2. 纳入标准和排除标准 |
| 3. 出组标准 |
| 4. 研究对象 |
| 5. 治疗方案 |
| 6. 有效性和安全性评价指标 |
| 7. 统计方法 |
| 第三章 达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中国患儿中的群体药代动力学研究 |
| 1. 研究方法 |
| 1.1 研究设计 |
| 1.2 给药方案 |
| 1.3 样本采集 |
| 1.4 信息收集 |
| 2 实验材料与仪器 |
| 2.1 实验试剂 |
| 2.2 实验仪器 |
| 3. 样本测定方法 |
| 3.1 储备液和工作液的配制 |
| 3.2 样本处理 |
| 3.3 分析方法的建立 |
| 3.4 样本测定 |
| 4. 群体药代动力学模型建立 |
| 4.1 模型建立方法 |
| 4.2 模型验证方法 |
| 第四章 结果与讨论 |
| 1. 达沙替尼在CBF-AML患儿中的安全性、有效性研究 |
| 1.1 研究人群 |
| 1.2 有效性分析 |
| 1.3 安全性分析 |
| 2. 达沙替尼在CBF-AML患儿中的群体药代动力学研究 |
| 2.1 分析方法的建立和验证 |
| 2.2 达沙替尼治疗药物监测结果 |
| 2.3 模型分析 |
| 2.4 模型验证 |
| 3. 讨论 |
| 4. 结论 |
| 全文结论和展望 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 攻读硕士学位期间发表的论文 |
| 学位论文评阅及答辩情况表 |
（6）儿童急性淋巴细胞白血病治疗疗效分析（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 中英文缩略语名词对照 |
| 前言 |
| 资料与方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 不足与展望 |
| 参考文献 |
| 综述 儿童急性淋巴细胞白血病研究进展 |
| 参考文献 |
| 个人简历、在学期间发表的学术论文 |
| 致谢 |
（7）成人急性淋巴细胞白血病的整体治疗 ——BDHALL2000 02/03方案研究总结（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 前言 |
| 研究方法 |
| 研究结果 |
| 一、总体分析 |
| 1. 病例特征 |
| 2. 方案具体实施情况 |
| 3. 治疗结果 |
| 3.1 缓解率 |
| 3.2 复发 |
| 3.3 中枢神经白血病 |
| 3.4 非复发死亡 |
| 3.5 Ph-ALL |
| 3.6 Ph(+)ALL |
| 二、MRD与治疗方式的关系 |
| 1. 病例特征 |
| 2. MRD与传统危险度的关系 |
| 3. MRD与后续治疗 |
| 4. 动态监测MRD对预后的意义 |
| 5. MRD与传统危险度分层的整合 |
| 三、AHSCT治疗Ph-ALL |
| 1. 病例特征 |
| 2. 植入、非复发死亡、远期毒性 |
| 3. 复发 |
| 4. 生存 |
| 四、AHSCT治疗Ph+ALL |
| 讨论 |
| 参考文献 |
| 成人急性淋巴细胞白血病诊疗进展 |
| 参考文献 |
| 英文缩略词 |
| 攻读博士学位期间成果 |
| 致谢 |
（8）新生儿早发型败血症高危因素与预防的研究进展（论文提纲范文）
| 1 高危因素 |
| 1.1 绒毛膜羊膜炎或羊膜腔感染、产时发热 |
| 1.2 胎膜早破(premature rupture of membranes,PROM)和破膜时间延长[17] |
| 1.3 GBS定植 |
| 1.4 早产和低出生体质量 |
| 2 预防 |
| 2.1 产前GBS筛查 |
| 2.2 IAP |
| 2.3 产后新生儿预防 |
（9）动脉导管未闭对超低出生体质量儿脏器功能的影响（论文提纲范文）
| 1 PDA结构特征 |
| 2 超低出生体质量儿PDA的血流动力学 |
| 3 PDA对ELBWIs脏器功能的影响 |
| 3.1 肺 |
| 3.2 脑 |
| 3.3 心脏 |
| 3.4 肾脏 |
| 3.5 胃肠道 |
| 3.6 眼 |
（10）胱氨酸贮积症诊疗进展（论文提纲范文）
| 1 流行病学 |
| 2 病因学 |
| 3 临床表现和并发症 |
| 3.1 肾脏症状 |
| 3.2 肾外症状 |
| 3.2.1 眼睛 |
| 3.2.2 内分泌腺体 |
| 3.2.3 神经肌肉系统 |
| 3.2.4 其他 |
| 4 诊断方法 |
| 5 鉴别诊断 |
| 6 治疗措施 |
| 6.1 对症治疗 |
| 6.2 针对胱氨酸的特异治疗——清除治疗 |
| 6.3 造血干细胞移植治疗 |
| 7 预后 |
四、大剂量阿糖胞苷治疗儿童急性淋巴细胞白血病11例分析（论文参考文献）
- [1]大剂量阿糖胞苷巩固治疗急性髓性白血病的效果[J]. 林晓媛. 临床医学, 2021(10)
- [2]中国淋巴瘤治疗指南（2021年版）[J]. 中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会,中国医师协会肿瘤医师分会,中国医疗保健国际交流促进会肿瘤内科分会. 中华肿瘤杂志, 2021(07)
- [3]去甲氧柔红霉素与柔红霉素联合阿糖胞苷治疗成人急性髓系白血病的疗效分析及预后因素研究[D]. 丁洁. 中国人民解放军海军军医大学, 2021(09)
- [4]中等剂量阿糖胞苷辅助柔红霉素静注治疗儿童急性髓系白血病的临床疗效[J]. 韦润红. 医药论坛杂志, 2021(07)
- [5]达沙替尼在核心结合因子急性髓细胞白血病中国患儿中的有效性、安全性及药代动力学研究[D]. 杨帆. 山东大学, 2020(02)
- [6]儿童急性淋巴细胞白血病治疗疗效分析[D]. 李姗姗. 郑州大学, 2020(02)
- [7]成人急性淋巴细胞白血病的整体治疗 ——BDHALL2000 02/03方案研究总结[D]. 黄走方. 北京协和医学院, 2020(05)
- [8]新生儿早发型败血症高危因素与预防的研究进展[J]. 田月月,吴明远. 临床儿科杂志, 2020(04)
- [9]动脉导管未闭对超低出生体质量儿脏器功能的影响[J]. 宋艺凡,李娟. 临床儿科杂志, 2020(03)
- [10]胱氨酸贮积症诊疗进展[J]. 李晓侨,巩纯秀. 临床儿科杂志, 2020(02)
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